Neurogene treibt ein Rett-Genaustauschprogramm voran, das durch den RSRT seinen Anfang genommen hat

Das Neurogene Rett-Programm mit der Bezeichnung NGN-401 ist ein Genaustauschprogramm, bei dem das MECP2-Gen mit einer neuartigen Technologie eingesetzt wird, die es ermöglicht, die Menge des von dem Gen gebildeten Proteins zu regulieren, um hohe Werte zu vermeiden. NGN-401 wird voraussichtlich durch Injektion in die Hirnventrikel verabreicht. Diese Art der Injektion wird als ICV (kurz für intrazerebroventrikulär) bezeichnet.

Neurogene wurde 2018 von Rachel McMinn, PhD, gegründet. Sie besuchte mich im März dieses Jahres und erzählte mir von ihrer Vision für das Unternehmen. Ich war beeindruckt von ihrer Leidenschaft und ihrem Tatendrang. Sie sagte mir, sie wolle ein Unternehmen aufbauen, das die Bedürfnisse der Patienten in den Mittelpunkt stellt, und ich glaubte ihr. Ihr Bruder leidet an einer neurologischen Erkrankung, und sie weiß aus erster Hand, mit welchen Herausforderungen die Patienten und ihre Familien zu kämpfen haben.

Ihr Besuch bei mir folgte auf ein Treffen, das RSRT in Edinburgh, Schottland, zwischen Rachel, Stuart und Adrian Bird, PhD, und dem Chief Medical Officer von RSRT, Randy Carpenter, MD, organisiert hatte.  Kurz nach diesem Treffen kam Stuart zu Neurogene und teilte seine Zeit zu gleichen Teilen auf die Leitung seines Labors an der Universität von Edinburgh und das Unternehmen auf.

Ich hoffte natürlich, dass die Tatsache, dass Stuart diese wichtige Rolle bei Neurogene innehat, dazu beitragen würde, das Rett-Syndrom als eine Krankheit zu etablieren, mit der sich das Unternehmen befassen würde. Das ist eingetreten, und heute beginnt die Hoffnung aufzugehen.

Der Name Stuart Cobb wird vielen von Ihnen bekannt sein. Seine Bekanntschaft mit dem Rett-Syndrom verdankt er Adrian Bird als Co-Autor des inzwischen berühmten Umkehrexperiments, in dem nachgewiesen wurde, dass die Rett-Symptome bei Mäusen reversibel sind. Mit einer RSRT-Finanzierung von fast 3 Millionen Dollar hat Stuart Cobb eine Reihe von Strategien erforscht, um die Konzentration des MECP2-Proteins im Gehirn zu erhöhen, darunter Genersatz, RNA-Trans-Splicing und Proteinersatz.

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